兒科腫瘤溶解綜合征治療現狀和疾病負擔調查

作者：胡紹燕,儲旻華,張天翔,姚星星,柳麗,韓屹

摘要：目的評價兒科腫瘤溶解綜合征(TLS)的治療現狀和疾病負擔。方法利用問卷調查方法,對國內11個城市的共計20名臨床醫師進行面對面調查,內容包括收治患者狀況、對TLS所采取的預防和治療手段、治療費用等。結果目前臨床上TLS預防所使用的方式包括水化、堿化、別嘌呤醇、呋塞米、低分子右旋糖酐(DU)等在內的標準治療方案(Standard of Care, SOC)。使用SOC預防TLS的失敗率為5%~10%。對于TLS的治療,需要在SOC基礎上使用血液濾過(hemofiltration,HF)。在兒童急性髓細胞性白血病(acute myeloid leukemia, AML)、急性淋巴細胞白血病(acute lymphoblastic leukemia, ALL)和非霍奇金淋巴瘤(non-Hodgkin’s lymphoma, NHL)患者中,TLS治療失敗率分別為13.9%、14.9%和15.7%。在兒童AML、ALL和NHL患者中TLS預防或治療的費用不同,總體來說檢查費、治療費以及HF費用較高。此外,SOC和HF會產生短期急性不良反應,HF還可能會產生腎損傷等長期不良反應。結論目前臨床上均會對兒童血液腫瘤患者進行TLS常規預防,但TLS發生率仍處于較高水平。由于SOC在機制上無法處理已經存在于血液中的尿酸,臨床上存在較高的HF使用率和治療失敗率,這給醫療體系和患者均產生較重的負擔。

發文機構：蘇州大學附屬兒童醫院血液科 WPP Health 賽諾菲衛生經濟學與結果研究 中山大學醫藥經濟研究所

關鍵詞：兒科腫瘤溶解綜合征治療疾病負擔PediatricsTumor lysis syndromeTreatmentDisease burden

分類號： R730.5[醫藥衛生—腫瘤][醫藥衛生—臨床醫學]