江蘇省罕見病保障政策與孤兒藥供應保障模式研究

作者：金敏,馬愛霞

摘要：目的通過對域外典型國家和地區罕見病保障制度的研究,借鑒域內兄弟省份的相關經驗,結合本地的現狀,為江蘇省罕見病保障政策與孤兒藥供應保障模式的建立提供政策建議,為建立適合江蘇省現實基礎的罕見病治療藥物供應保障體系提供參考。方法計算機檢索中國期刊全文數據庫(CNKI)、中文期刊全文數據庫(VIP)、萬方數據知識服務平臺、PubMed、JohnWiley、Elsevier等國內外的數據庫以及世界衛生組織(WHO)、歐盟(及其成員國)、中國、美國、日本、中國臺灣、韓國、澳大利亞等國家(地區)的藥品管理相關網站,以戈謝病為例,搜集各國(地區)戈謝病治療藥物政策相關文獻,并進行文獻篩選和資料提取后,對各國(地區)罕見病治療藥物供應保障模式或孤兒藥政策進行總結,同時結合江蘇省醫療保險相關部門的現狀分析。結果歐盟、美國、日本、韓國以及我國部分省市等國家和地區,均已有戈謝病(罕見病)治療藥物的供應保障體系,但中國大陸尚無國家層面的完善的孤兒藥政策以及戈謝病(罕見病)治療藥物供應保障體系。結論江蘇省尚未出臺有關的醫療保險制度協助罕見病患者的治療、減少患者的治療負擔。因此,江蘇省亟待在罕見病保障方面繼續投入更多的力量,以協助本省罕見病患者的治療。

發文機構：中國藥科大學

關鍵詞：罕見病孤兒藥藥物政策供應保障模式Rare diseasesOrphan drugDrug policySupply security mode

分類號： R95[醫藥衛生—藥學]