如何對孤兒藥進行藥物經濟分析和評價

作者：李洪,胡善聯

摘要：根據流行病學的概念,罕見病的患病人數比常見病的要低很多。孤兒藥品是針對罕見病治療而研發的創新藥品,包括上市后延伸對罕見病治療指征的藥品。孤兒藥品有幾個明顯的特征,例如研發費用龐大、比較稀缺的病人數,相對高的治療費用以及對藥品預算的較大影響。這些特點也給孤兒藥的藥物經濟學分析帶來挑戰。本文對孤兒藥的價值進行了討論,以此為基礎同時對如何進行孤兒藥的藥物經濟學分析提出了一些淺見。最后,本文為讀者提供了兩個英國對孤兒藥品做藥物經濟學評審的案例。筆者建議,對孤兒藥的藥物經濟分析應以提供更多的背景信息為主,綜合考慮和評估藥品的臨床價值、經濟價值、社會價值以及患者價值。

發文機構：中國上海交通大學公共衛生學院 美國辛辛那提大學藥學院 中國復旦大學公共衛生學院 中國上海市衛生發展研究中心

關鍵詞：罕見病孤兒藥藥物經濟學評價創新藥品價值觀Rare diseases and disordersOrphan drugsPharmacoeconomic evaluationInnovative medicinesValue

分類號： R725.563[醫藥衛生—兒科][醫藥衛生—臨床醫學]